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CAR-T疗法是什么?需要注意哪些?
什么是CAR-T疗法?
CAR-T疗法就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,英文全/称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy。这是一种治疗肿瘤的新型精准靶向疗法,近几年通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得很好的效果,是一种非常有前景的,能够精准、快速、高效,且有可能治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法。
T细胞也叫T淋巴细胞,是人体白细胞的一种,来源于骨髓造血干细胞,在胸腺中成熟,然后移居到人体血液、淋巴和周围组织器官,发挥免疫功能。其作用相当于人体内的“战士”,能够抵御和消灭“敌人”如感染、肿瘤、外来异物等。
在实验室,技术人员通过基因工程技术,将T细胞激活,并装上定位导航装置CAR(肿瘤嵌合抗原受体),将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”,即CAR-T细胞,他利用其“定位导航装置”CAR,专门识别体内肿瘤细胞,并通过免疫作用释放大量的多种效应因子,它们能高效地杀灭肿瘤细胞,从而达到治疗恶性肿瘤的目的。
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CAR-T是chimeric antigen receptor T-cell immunotherapy的简称,中文意思是嵌合T细胞抗原受体T细胞疗法。这是近几年兴起的一种癌症免疫学疗法,已经在白血病等癌症中表现出非常好的效果。
细胞在***过程中会发生突变,DNA收到外界环境的影响也会突变,基因突变的细胞有发展成癌细胞的可能。另一方面,身体的免疫系统起到一个监督的作用,发现癌细胞就把它们扼杀于萌芽状态。于是这里就有一个问题,那就是为什么癌症患者的免疫细胞不把他的癌细胞杀死呢?
免疫系统主要通过T细胞和自然杀伤细胞来杀死癌细胞。T细胞靠细胞膜表面的特异的抗原来识别癌细胞,但由于种种原因,有些癌细胞逃过了T细胞的识别,这样就能逍遥法外了。
针对这种情况,人们从癌细胞表面选择特定的抗原,做出针对它的基因工程抗体,再把这种抗体和T细胞抗原融合,帮助T细胞重新识别癌细胞,这样就可以把癌细胞杀死了。
CAR-T疗法目前在血液系统恶性肿瘤中的效果比较好,对于实体瘤还不太理想,不过科学家们也在逐渐探索,改进。
应该这么说,CAR-T疗法是可能最有前景的癌症治疗方法,就如癌症治疗以前使用马车、客车、火车,终于尝试研究飞机了,虽然这飞机还很粗糙,但是不妨碍成为超音速可能。
下面仔细说说这个疗法是什么。
CAR-T疗法,全称为Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。是利用癌症患者自身的免疫细胞来清除癌细胞。 这种新型细胞疗法,在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著疗效。
FDA批准的第一个CAR-T细胞的基因治疗的药物为Kymriah,美国应用于3-25岁的难治性或复发性的急性B淋巴细胞白血病(ALL)。
每个剂量的Kymriah是使用患者自己的T细胞定制治疗:T细胞被收集并被嵌合抗原受体或CAR的新基因表达,其指导T细胞靶向并杀死具有表面上的特异性抗原(CD19),一旦注入到患者体内时可以杀死癌细胞。
目前在一些有限的数据报道,CAR-T在难治性或复发性的白血病缓解率在80%以上。但是价格是不菲的,是目前最昂贵的癌症治疗方式,大概在人民币300万左右(1月内无效不收取费用)。看看下面这张图就知道了。
虽然这个方式,能够覆盖的人群或能够有效治疗的目标人群还有非常有限,但是是目前认为最有前景的治疗方式,可能会在这个方向上真正实现部分癌症的治愈。
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